Ces vingt dernières années, les progrès considérables de la recherche et de la médecine ont particulièrement bénéficié aux malades du myélome, leur offrant une espérance de vie largement accrue et une meilleure qualité de vie. Depuis 2021, le dispositif d’accès précoce a permis à de nombreux malades atteints d’un myélome agressif ou en impasse thérapeutique d’avoir accès à ces nouveaux traitements et de retrouver ainsi de l’espoir, de rester en vie. Mais depuis plus d’un an, la Haute Autorité de Santé (HAS) accorde beaucoup moins d’accès précoces, empêchant ainsi des malades de bénéficier des dernières innovations thérapeutiques, pourtant disponibles dans de nombreux autres pays européens. Explications.
Refus de l’accès au talquetamab par la HAS : une impasse pour les malades réfractaires
Aujourd’hui, les malades en rechute, ayant déjà bénéficié d’un traitement par CAR-T Cell ou bispécifique anti BCMA, se voient privés de la seule alternative thérapeutique possible et vitale : le TALVEY talquetamab. Le TALVEY, développé par le laboratoire Johnson & Johnson est un bispécifique qui met en oeuvre un mécanisme d’action innovant, différent des traitements actuels, permettant ainsi à certains malades d’être à nouveau en rémission avec une qualité de vie et un espoir retrouvé. La HAS refuse de reconnaître son efficacité, bloquant ainsi la possibilité d’une mise sur le marché en France.
Pourtant, le TALVEY talquetamab a démontré son efficacité au travers d’études cliniques. En effet, les résultats de l’essai de phase 2 MonumenTAL*, présentés lors du congrès ASCO 2025, montrent que près de 70% des patients réfractaires ayant bénéficié de ce traitement, y répondent très rapidement, avec pour une majorité d’entre eux, une amélioration profonde et une survie sans progression qui dépasse aujourd’hui les 30 mois. Ces résultats sont par ailleurs confirmés par des études observationnelles rétrospectives internationales, réalisées auprès de 8 000 malades du myélome traités dans le monde avec ce traitement innovant. Ces résultats sont par ailleurs sensiblement meilleurs que ceux obtenus après un traitement par CAR-T Cell ou bispécifiques anti BCMA. Le TALVEY talquetamab apporte donc une réelle amélioration du service médical rendu et mériterait ainsi une mise à disposition des malades en France.
* Essai qui a inclus dans 3 cohortes 380 patients, dont 67 malades français, dont l’une regroupant 78 malades en situation de rechute, réfractaires aux traitements standards, et ayant bénéficié d’un traitement par CART ou bispécifique anti BCMA
